Δρεπανοκυτταρική αναιμία και υδροξυουρία

Περιεχόμενο

• Πώς λειτουργεί η υδροξυουρία στην αναιμία των δρεπανοκυττάρων;
• Τα οφέλη της θεραπείας υδροξυουρίας
• Παρενέργειες
• Ποιοι ασθενείς πρέπει να εξετάσουν τη θεραπεία με υδροξυουρία;
• Η υδροξυουρία προκαλεί καρκίνο;
• Μπορώ να πάρω υδροξυουρία κατά την εγκυμοσύνη;
• Μπορώ ποτέ να σταματήσω να παίρνω υδροξυουρία;

Στην δρεπανοκυτταρική αναιμία, επί του παρόντος, το καλύτερο φάρμακο που έχουμε για να αποτρέψουμε τις επιπλοκές ονομάζεται υδροξυουρία, μερικές φορές συντομευμένη HU. Η υδροξυουρία αναπτύχθηκε για πρώτη φορά ως φάρμακο χημειοθεραπείας στη δεκαετία του 1960. Χρησιμοποιήθηκε αρχικά για μια μεγάλη ποικιλία κακοηθών παθήσεων, αλλά έχει χρησιμοποιηθεί σε δρεπανοκυτταρική νόσο τώρα για περισσότερα από 25 χρόνια. Η Υδροξυουρία είναι το μόνο εγκεκριμένο από την FDA (Food and Drug Administration) φάρμακο για τη θεραπεία της δρεπανοκυτταρικής αναιμίας.

Πώς λειτουργεί η υδροξυουρία στην αναιμία των δρεπανοκυττάρων;

Στην δρεπανοκυτταρική αναιμία, η υδροξυουρία βοηθά το σώμα να παράγει περισσότερη εμβρυϊκή αιμοσφαιρίνη (Hb F). Αυτή είναι μια αιμοσφαιρίνη που βρίσκεται σε νεογέννητα μωρά. Τα νεογέννητα μωρά με δρεπανοκυτταρική νόσο δεν έχουν επιπλοκές κατά τους πρώτους μήνες της ζωής τους επειδή η εμβρυϊκή αιμοσφαιρίνη αποτρέπει τα ερυθρά αιμοσφαίρια από το δρεπάνι. Αυτή η αύξηση της εμβρυϊκής αιμοσφαιρίνης βοηθά στη διατήρηση των ερυθρών αιμοσφαιρίων σας αντί για δρεπάνι. Αυτά τα στρογγυλά ερυθρά αιμοσφαίρια μπορούν να ρέουν ομαλά μέσω των αιμοφόρων αγγείων.

Τα οφέλη της θεραπείας υδροξυουρίας

Σε πολλές μελέτες τόσο σε παιδιά όσο και σε ενήλικες με δρεπανοκυτταρική αναιμία, η θεραπεία με υδροξυουρία έχει συσχετιστεί με λιγότερες επώδυνες κρίσεις, λιγότερα γεγονότα οξέος θωρακικού συνδρόμου (πνευμονική επιπλοκή), μείωση της ανάγκης για μετάγγιση και μείωση της ανάγκης για νοσηλεία. Η υδροξυουρία αυξάνει επίσης την αιμοσφαιρίνη σας, καθιστώντας σας λιγότερο αναιμική. Επιπλέον, η θεραπεία με υδροξυουρία έχει συσχετιστεί με μεγαλύτερο προσδόκιμο ζωής σε ενήλικες με δρεπανοκυτταρική αναιμία.

Παρενέργειες

Με βάση τις δόσεις που χρησιμοποιούνται στην δρεπανοκυτταρική αναιμία, οι παρενέργειες είναι σχετικά ήπιες. Σπάνια παρατηρείται απώλεια μαλλιών, πληγές στο στόμα και αυξημένος κίνδυνος λοίμωξης που σχετίζεται με χημειοθεραπεία. Η υδροξυουρία μπορεί να μειώσει τα λευκά αιμοσφαίρια, την αιμοσφαιρίνη και τα αιμοπετάλια. Λόγω αυτής της ανεπιθύμητης ενέργειας, ο γιατρός σας θα παρακολουθεί στενά τον αριθμό σας με πλήρες αριθμό αίματος και αριθμό δικτυοερυθροκυττάρων. Περιστασιακά, κοιλιακό άλγος παρατηρείται, αλλά αυτό είναι συνήθως ήπιο και υποχωρεί χωρίς παρέμβαση. Μια άλλη ανεπιθύμητη ενέργεια είναι το σκουρόχρωμο των νυχιών που ονομάζεται μελανοωνία. Γενικά, οι περισσότεροι ασθενείς μπορούν να βρουν μια δόση υδροξυουρίας που μπορούν να ανεχθούν με λίγες παρενέργειες.

Ποιοι ασθενείς πρέπει να εξετάσουν τη θεραπεία με υδροξυουρία;

Σύμφωνα με τις πιο πρόσφατες οδηγίες διαχείρισης δρεπανοκυττάρων από το Εθνικό Ινστιτούτο Καρδιάς, Πνεύμονα και Αίματος (μέρος των Εθνικών Ινστιτούτων Υγείας) που δημοσιεύθηκε το 2014, σε όλα τα παιδιά με αιμοσφαιρίνη SS και δρεπανοκυτταρική μηδενική θαλασσαιμία θα πρέπει να προσφέρεται θεραπεία υδροξυουρίας για την πρόληψη επιπλοκών μετά από 9 μήνες. Σε ενήλικες, η θεραπεία με υδροξυουρία πρέπει να εξετάζεται για ασθενείς που έχουν 3 ή περισσότερες επώδυνες κρίσεις ετησίως, πόνο που παρεμβαίνει σε καθημερινές δραστηριότητες, ιστορικό οξέος συνδρόμου θώρακα ή σοβαρή αναιμία που παρεμβαίνει στις καθημερινές δραστηριότητες.

Η υδροξυουρία προκαλεί καρκίνο;

Ιστορικά, αυτό ήταν μια τεράστια ανησυχία. Οι ασθενείς που αρχικά έλαβαν υδροξυουρία είχαν καταστάσεις που αύξησαν τον κίνδυνο κακοήθειας (καρκίνος), αλλά επειδή εμφάνισαν καρκίνο, ενώ στη θεραπεία με υδροξυουρία αποδόθηκε στο φάρμακο. Στην δρεπανοκυτταρική νόσο, η απάντηση είναι όχι. Σύμφωνα με μια μελέτη που δημοσιεύθηκε το 2014, εξετάζοντας συγκεκριμένα ασθενείς με δρεπανοκυτταρική νόσο, εκείνοι που έλαβαν υδροξυουρία δεν είχαν αυξημένο κίνδυνο καρκίνου σε σύγκριση με εκείνους που δεν έλαβαν υδροξυουρία.

Μπορώ να πάρω υδροξυουρία κατά την εγκυμοσύνη;

Προς το παρόν δεν συνιστάται η λήψη υδροξυουρίας κατά τη διάρκεια της εγκυμοσύνης. Η υδροξυουρία είναι φάρμακο κατηγορίας D που δείχνει ότι υπάρχει κίνδυνος ανάπτυξης εμβρύου. Υπάρχει ένας μικρός αριθμός περιπτώσεων που αναφέρουν φυσιολογικές εγκυμοσύνες σε γυναίκες με δρεπανοκυτταρική νόσο που συνέχισαν την υδροξυουρία, αλλά χρειάζονται πρόσθετες πληροφορίες.

Μπορώ ποτέ να σταματήσω να παίρνω υδροξυουρία;

Όχι, η υδροξυουρία δεν είναι θεραπεία. Λειτουργεί μόνο αν το λάβετε σύμφωνα με τις οδηγίες. Η υδροξυουρία είναι ένα χρόνιο φάρμακο για μια χρόνια ασθένεια παρόμοια με τα φάρμακα που λαμβάνουν άτομα με υψηλή αρτηριακή πίεση κάθε μέρα.