Περιεχόμενο
- Τι είναι ένα ορφανό φάρμακο;
- Γιατί ορισμένα φάρμακα είναι "ορφανά φάρμακα"
- Κίνητρα για την αύξηση της ανάπτυξης ορφανών ναρκωτικών
- Το γραφείο ανάπτυξης προϊόντων ορφανών των ΗΠΑ
- Ο νόμος περί ορφανών ναρκωτικών των ΗΠΑ το 1983
- Επίδραση του νόμου για τα ορφανά φάρμακα στα φαρμακευτικά προϊόντα των ΗΠΑ
- Παράδειγμα διαθέσιμων ναρκωτικών λόγω του ορφανού νόμου περί ναρκωτικών
- Διεθνής έρευνα και ανάπτυξη για τα ορφανά φάρμακα
- Επιτροπή Ορφανών Φαρμάκων
- Κανονισμός για τα ορφανά φάρμακα
Τι είναι ένα ορφανό φάρμακο;
Ένα ορφανό φάρμακο είναι ένα φάρμακο (φαρμακευτικό) που παραμένει ανεπτυγμένο λόγω της έλλειψης εταιρείας να βρει το φάρμακο επικερδές.Συχνά ο λόγος για τον οποίο το φάρμακο δεν είναι κερδοφόρο είναι ότι υπάρχουν σχετικά λίγοι άνθρωποι που θα αγοράσουν το φάρμακο όταν σταθμίζονται με την έρευνα και την ανάπτυξη που απαιτείται για την παρασκευή του φαρμάκου. Με απλά λόγια, τα ορφανά φάρμακα είναι εκείνα από τα οποία οι εταιρείες δεν περιμένουν να βγάλουν πολλά χρήματα, και αντ 'αυτού κατευθύνουν τις προσπάθειές τους σε ναρκωτικά που θα φέρουν χρήματα.
Γιατί ορισμένα φάρμακα είναι "ορφανά φάρμακα"
Οι φαρμακευτικές εταιρείες και οι εταιρείες βιοτεχνολογίας ερευνούν και αναπτύσσουν συνεχώς νέα φάρμακα για τη θεραπεία ιατρικών παθήσεων και νέα φάρμακα κυκλοφορούν στην αγορά συχνά. Τα άτομα που πάσχουν από σπάνιες ασθένειες ή διαταραχές, από την άλλη πλευρά, δεν βλέπουν την ίδια έρευνα για τα ναρκωτικά για τις ασθένειές τους. Αυτό οφείλεται στο γεγονός ότι ο αριθμός τους είναι μικρός και έτσι η δυνητική αγορά για νέα φάρμακα για τη θεραπεία αυτών των σπάνιων ασθενειών (συνήθως αναφέρονται ως «ορφανά φάρμακα») είναι επίσης μικρή.
Μια σπάνια ασθένεια εμφανίζεται σε λιγότερα από 200.000 άτομα στις Ηνωμένες Πολιτείες ή σε λιγότερα από 5 ανά 10.000 άτομα στην Ευρωπαϊκή Ένωση. Οι κυβερνητικές ρυθμιστικές υπηρεσίες στις Ηνωμένες Πολιτείες και την Ευρωπαϊκή Ένωση έχουν λάβει έτσι μέτρα για τη μείωση αυτής της ανισότητας στην ανάπτυξη ναρκωτικών
Κίνητρα για την αύξηση της ανάπτυξης ορφανών ναρκωτικών
Αναγνωρίζοντας ότι δεν είχαν αναπτυχθεί επαρκή φάρμακα για σπάνιες διαταραχές στις Η.Π.Α. και ότι οι εταιρείες ναρκωτικών θα είχαν πραγματικά οικονομική απώλεια στην ανάπτυξη ναρκωτικών για σπάνιες καταστάσεις, το Κογκρέσο των ΗΠΑ ψήφισε τον Νόμο για τα Ορφανά Ναρκωτικά το 1983.
Το γραφείο ανάπτυξης προϊόντων ορφανών των ΗΠΑ
Η Αμερικανική Υπηρεσία Τροφίμων και Φαρμάκων (FDA) είναι υπεύθυνη για τη διασφάλιση της ασφάλειας και της αποτελεσματικότητας των φαρμάκων στην αγορά των Ηνωμένων Πολιτειών. Η FDA ίδρυσε το Γραφείο Ανάπτυξης Προϊόντων Ορφανών (OOPD) για να βοηθήσει στην ανάπτυξη ορφανών φαρμάκων (και άλλων ιατρικών προϊόντων για σπάνιες διαταραχές), συμπεριλαμβανομένης της παροχής ερευνητικών επιχορηγήσεων.
Τα ορφανά φάρμακα, όπως και άλλα φάρμακα, πρέπει ακόμη να βρεθούν ασφαλή και αποτελεσματικά μέσω έρευνας και κλινικών δοκιμών προτού το FDA εγκρίνει για εμπορία.
Ο νόμος περί ορφανών ναρκωτικών των ΗΠΑ το 1983
Ο νόμος για τα ορφανά φάρμακα προσφέρει κίνητρα για να παρακινήσουν τις εταιρείες να αναπτύξουν φάρμακα (και άλλα ιατρικά προϊόντα) για τις μικρές αγορές ατόμων με σπάνιες διαταραχές (στις ΗΠΑ, το 47% των σπάνιων διαταραχών επηρεάζουν λιγότερα από 25.000 άτομα). Αυτά τα κίνητρα περιλαμβάνουν:
- Ομοσπονδιακές πιστώσεις φόρου για την έρευνα που πραγματοποιήθηκε (έως και 50 τοις εκατό του κόστους) για την ανάπτυξη ενός ορφανού φαρμάκου.
- Εγγυημένο 7ετές μονοπώλιο στις πωλήσεις ναρκωτικών για την πρώτη εταιρεία που έλαβε έγκριση από το FDA για ένα συγκεκριμένο φάρμακο. Αυτό ισχύει μόνο για την εγκεκριμένη χρήση του φαρμάκου. Μια άλλη αίτηση για διαφορετική χρήση θα μπορούσε επίσης να εγκριθεί από το FDA και η εταιρεία θα έχει αποκλειστικά δικαιώματα μάρκετινγκ για το φάρμακο για τη χρήση αυτή.
- Παραίτηση από τέλη αίτησης έγκρισης ναρκωτικών και ετήσια τέλη προϊόντος FDA.
Πριν από την έγκριση του Ορφανού Ναρκωτικού Νόμου, λίγα ορφανά φάρμακα ήταν διαθέσιμα για τη θεραπεία σπάνιων ασθενειών. Από το νόμο, περισσότερα από 200 ορφανά φάρμακα έχουν εγκριθεί από το FDA για εμπορία στις ΗΠΑ.
Επίδραση του νόμου για τα ορφανά φάρμακα στα φαρμακευτικά προϊόντα των ΗΠΑ
Από τότε που τέθηκε σε ισχύ ο Νόμος για τα Ορφανά Ναρκωτικά το 1983, ήταν υπεύθυνος για την ανάπτυξη πολλών ναρκωτικών. Από το 2012, υπήρχαν τουλάχιστον 378 φάρμακα που έχουν εγκριθεί μέσω αυτής της διαδικασίας και ο αριθμός συνεχίζει να αυξάνεται.
Παράδειγμα διαθέσιμων ναρκωτικών λόγω του ορφανού νόμου περί ναρκωτικών
Μεταξύ των φαρμάκων που έχουν εγκριθεί περιλαμβάνονται εκείνα όπως:
- Αδρενοκορτικοτροπική ορμόνη (ACTH) για τη θεραπεία βρεφικών σπασμών
- Τετραβεναζίνη για τη θεραπεία της χορείας που εμφανίζεται σε άτομα με νόσο του Huntington
- Θεραπεία αντικατάστασης ενζύμου για άτομα με διαταραχή αποθήκευσης γλυκογόνου, τη νόσο του Πομπή
Διεθνής έρευνα και ανάπτυξη για τα ορφανά φάρμακα
Όπως το Κογκρέσο των ΗΠΑ, η κυβέρνηση της Ευρωπαϊκής Ένωσης (ΕΕ) αναγνώρισε την ανάγκη αύξησης της έρευνας και της ανάπτυξης ορφανών ναρκωτικών.
Επιτροπή Ορφανών Φαρμάκων
Ιδρύθηκε το 1995, ο Ευρωπαϊκός Οργανισμός Φαρμάκων (EMEA) είναι υπεύθυνος για τη διασφάλιση της ασφάλειας και της αποτελεσματικότητας των φαρμάκων στην αγορά της ΕΕ. Συγκεντρώνει τους επιστημονικούς πόρους των 25 κρατών μελών της ΕΕ. Το 2000, ιδρύθηκε η Επιτροπή Ορφανών Φαρμάκων (COMP) για την εποπτεία της ανάπτυξης ορφανών φαρμάκων στην ΕΕ.
Κανονισμός για τα ορφανά φάρμακα
Ο κανονισμός για τα ορφανά φάρμακα, που ψηφίστηκε από το Ευρωπαϊκό Συμβούλιο, παρέχει κίνητρα για την ανάπτυξη ορφανών φαρμάκων (και άλλων ιατρικών προϊόντων για σπάνιες διαταραχές) στην ΕΕ, όπως:
- Παραίτηση από τέλη που σχετίζονται με τη διαδικασία έγκρισης μάρκετινγκ.
- Ένα εγγυημένο μονοετές μονοπώλιο στις πωλήσεις ναρκωτικών για την πρώτη εταιρεία που έλαβε την έγκριση μάρκετινγκ ενός φαρμάκου EMEA. Αυτό ισχύει μόνο για την εγκεκριμένη χρήση του φαρμάκου.
- Κοινοτική άδεια κυκλοφορίας - μια κεντρική διαδικασία άδειας κυκλοφορίας που εκτείνεται σε όλα τα κράτη μέλη της ΕΕ.
- Βοήθεια πρωτοκόλλου, που σημαίνει την παροχή επιστημονικών συμβουλών σε φαρμακευτικές εταιρείες σχετικά με τις διάφορες δοκιμές και κλινικές δοκιμές που είναι απαραίτητες για την ανάπτυξη ενός φαρμάκου.
Ο κανονισμός για τα ορφανά φάρμακα είχε την ίδια ευεργετική επίδραση στην ΕΕ με τον νόμο για τα ορφανά φάρμακα στις ΗΠΑ, αυξάνοντας σημαντικά την ανάπτυξη και εμπορία ορφανών φαρμάκων για σπάνιες διαταραχές.
Κατώτατη γραμμή σχετικά με τον ορφανό νόμο για τα ναρκωτικά
Εκείνη την εποχή υπάρχει πολλή διαμάχη σχετικά με το Orphan Drug Act, με την ανάγκη θεραπείας για σπάνιες ασθένειες από τη μία πλευρά της κλίμακας, και ερωτήματα σχετικά με τη βιωσιμότητα από την άλλη. Ευτυχώς, αυτές οι πράξεις, τόσο στις Ηνωμένες Πολιτείες όσο και στην Ευρώπη έχουν ευαισθητοποιήσει για τις πολλές σπάνιες ασθένειες, οι οποίες, όταν προστεθούν μαζί, δεν είναι τόσο ασυνήθιστες.
- Μερίδιο
- Αναρρίπτω
- ΗΛΕΚΤΡΟΝΙΚΗ ΔΙΕΥΘΥΝΣΗ
- Κείμενο