Περιεχόμενο
Η πολυκυτταραιμία βέρα είναι ένας τύπος αργού αναπτυσσόμενου νεοπλάσματος, εντοπισμένος στο μυελό των οστών, του οποίου η κύρια εκδήλωση είναι η υπερβολική παραγωγή ερυθρών αιμοσφαιρίων. Ενώ η πολυκυτταραιμία δεν είναι θεραπεύσιμη, με καλή ιατρική διαχείριση, τα άτομα που πάσχουν από αυτή την κατάσταση συνήθως ζουν για δεκαετίες.Μία από τις θεραπείες που έχουν χρησιμοποιηθεί για τη θεραπεία της πολυκυτταραιμίας είναι η ιντερφερόνη άλφα. Χορηγείται ως ένεση.
Ενώ η ιντερφερόνη άλφα συνήθως δεν θεωρείται θεραπεία πρώτης γραμμής για την πολυκυτταραιμία και ενώ οι ανεπιθύμητες ενέργειες μπορούν να περιορίσουν τη χρήση της, η πλειονότητα των ατόμων με αυτή την πάθηση που λαμβάνουν ιντερφερόνη άλφα έχουν θετικά αποτελέσματα.
Πολυκυτταραιμία Βέρα
Η πολυκυτταραιμία είναι ένας από τους οκτώ τύπους μυελοπροστατευτικών νεοπλασμάτων (ΜΡΝ), μια οικογένεια διαταραχών στις οποίες ο μυελός των οστών παράγει υπερβολικές ποσότητες ορισμένων ειδών κυττάρων (για παράδειγμα, η πολυκυτταραιμία βέρα παράγει πάρα πολλά ερυθρά κύτταρα και η απαραίτητη θρομβοκυτταραιμία παράγει πάρα πολλά αιμοπετάλια) ή υπερβολική ίνωση (πρωτογενής μυελοΐνωση). Η πολυκυτταραιμία βέρα μπορεί να εμφανιστεί σε οποιαδήποτε ηλικία, αλλά είναι πολύ πιο συχνή σε άτομα άνω των 60 ετών.
Ενώ οι διαταραχές του ΜΡΝ, συμπεριλαμβανομένης της πολυκυτταραιμίας, δεν θεωρούνται κακοήθειες, εάν δεν αντιμετωπιστούν, μπορούν να οδηγήσουν σε θανατηφόρες επιπλοκές και μερικές φορές μπορεί να εξελιχθούν σε κακοήθεις καρκίνους.
Με την πολυκυτταραιμία, οι αριθμοί των ερυθρών αιμοσφαιρίων αυξάνονται από το φυσιολογικό - συχνά, πολύ υψηλότεροι από το κανονικό. Η πολυκυτταραιμία μπορεί να οδηγήσει σε αυξημένο κίνδυνο αιμορραγίας. Επίσης, εάν ο αριθμός των ερυθρών κυττάρων είναι αρκετά υψηλός, η ροή του αίματος μπορεί να γίνει αργή και η πήξη του αίματος μπορεί να αυξηθεί, οδηγώντας σε φλεβικά ή αρτηριακά μπλοκαρίσματα και συνέπειες όπως καρδιακή προσβολή, εγκεφαλικό επεισόδιο και πνευμονική εμβολή.
Άτομα με πολυκυτταραιμία βέρα μπορεί επίσης να αναπτύξουν έλκη σπλήνας και γαστρεντερικού έλκους. Επιπλέον, μπορεί να έχουν μια σειρά από ενοχλητικά ή απενεργοποιημένα συμπτώματα, όπως απώλεια βάρους, πονοκεφάλους, ζάλη, σοβαρή κνησμός (κνησμός στο δέρμα κλασικά μετά από ζεστό ντους), εύκολος μώλωπας, αδυναμία, κόπωση, θολή όραση και ερυθρομελαλγία τα χέρια ή τα πόδια). Η ουρική αρθρίτιδα είναι επίσης ένα κοινό πρόβλημα σε άτομα με αυτήν την πάθηση. Ένας μικρός αριθμός από αυτούς μπορεί τελικά να αναπτύξει κακοήθη λευχαιμία.
Δεν υπάρχει θεραπεία για την πολυκυτταραιμία vera. Ωστόσο, διατίθενται διάφορες θεραπείες που μπορούν να μειώσουν τον αριθμό των ερυθρών αιμοσφαιρίων και να μειώσουν ή να εξαλείψουν τα συμπτώματα που προκαλούνται από αυτήν την πάθηση. Μεταξύ αυτών των θεραπειών είναι η ιντερφερόνη άλφα.
Χρήσεις της ιντερφερόνης άλφα
Οι ιντερφερόνες περιλαμβάνουν μια οικογένεια μικρών πρωτεϊνών σηματοδότησης, που παράγονται σχεδόν από κάθε ιστό του σώματος, του οποίου η κύρια λειτουργία είναι να προστατεύει από (δηλαδή, "παρεμβαίνει" με) ιογενείς λοιμώξεις. Όταν ένα κύτταρο έχει μολυνθεί από ιό, οι ιντερφερόνες σηματοδοτούν το κύτταρο να αρχίσει να παράγει ουσίες που μπορούν να αποτρέψουν την αναπαραγωγή του ιού.
Οι ιντερφερόνες έχουν επίσης δράσεις που μπορούν να βοηθήσουν στην καταπολέμηση ορισμένων βακτηριακών λοιμώξεων και που μπορούν να εμποδίσουν την ανάπτυξη νεοπλασμάτων. Συγκεκριμένα, οι ιντερφερόνες μπορούν να αναστέλλουν την ανάπτυξη μη φυσιολογικών κυττάρων και να ενισχύουν τη δραστηριότητα των λευκών κυττάρων που μπορούν να προσβάλουν και να σκοτώσουν καρκινικά κύτταρα.
Υπάρχουν τρεις τύποι ιντερφερόνων-άλφα, βήτα και γάμμα-που παράγονται από διαφορετικούς τύπους κυττάρων στο σώμα και που έχουν κάπως διαφορετικές δράσεις. Οι ερευνητές έχουν αναπτύξει όλα αυτά σε φάρμακα που χρησιμοποιούνται για τη θεραπεία διαφόρων τύπων λοιμώξεων, νεοπλασμάτων και άλλων καταστάσεων.
Η ιντερφερόνη άλφα έχει αποδειχθεί χρήσιμη στη θεραπεία της χρόνιας ηπατίτιδας Β ή C, των κονδυλωμάτων των γεννητικών οργάνων και για ορισμένους καρκίνους, όπως κακοήθη μελάνωμα, σάρκωμα Kaposi που σχετίζεται με το AIDS και λέμφωμα των ωοθυλακίων.
Μία χρήση για την ιντερφερόνη άλφα είναι η θεραπεία της πολυκυτταραιμίας.
Ενώ η ιντερφερόνη άλφα δεν θεωρείται επί του παρόντος θεραπεία πρώτης γραμμής για αυτήν την πάθηση, είναι ωστόσο μια σημαντική θεραπεία για πολλά άτομα με πολυκυτταραιμία.
Θεραπεία της πολυκυτταραιμίας Vera
Δεδομένου ότι δεν υπάρχει θεραπεία αυτή τη στιγμή, ο στόχος της θεραπείας της πολυκυτταραιμίας είναι ο έλεγχος των συμπτωμάτων και η παράταση της επιβίωσης.
Η θεραπεία βασίζεται στο εάν ο ασθενής κρίνεται ότι διατρέχει υψηλό ή χαμηλό κίνδυνο. Άτομα που είναι κάτω των 60 ετών και δεν έχουν ιστορικό μη φυσιολογικών θρόμβων αίματος θεωρείται ότι διατρέχουν χαμηλό κίνδυνο. Εκείνοι που είναι 60 ετών και άνω, ή που έχουν ιστορικό θρόμβων αίματος, θεωρείται ότι διατρέχουν υψηλό κίνδυνο.
Ασθενείς χαμηλού κινδύνου γενικά αντιμετωπίζονται με φλεβοτομία (λήψη αίματος) για τη μείωση του αριθμού των ερυθρών αιμοσφαιρίων και της ασπιρίνης χαμηλής δόσης για την πρόληψη θρόμβων αίματος. (Η ασπιρίνη είναι επίσης αρκετά αποτελεσματική στη μείωση δύο συμπτωμάτων που είναι ιδιαιτέρως στην πολυκυτταραιμία βέρα-κνησμό και ερυθρομελαλγία.) Η φλεβοτομία συνήθως απαιτείται εβδομαδιαία, με στόχο να διατηρηθεί ο αιματοκρίτης (ένα μέτρο του ποσοστού του όγκου του αίματος που οφείλεται στα ερυθρά αιμοσφαίρια) κάτω 45%. Μόλις είναι κάτω από 45%, απαιτείται φλεβοτομία κάθε δύο έως τέσσερις εβδομάδες ή λιγότερο.
Ασθενείς υψηλού κινδύνου αντιμετωπίζονται επίσης με φλεβοτομία και ασπιρίνη, αλλά επιπλέον τους χορηγείται «κυτταροαγωγική» θεραπεία, η οποία είναι φαρμακευτική αγωγή που στοχεύει στην αναστολή της ικανότητας του μυελού των οστών να παράγει υπερβολικά ερυθρά αιμοσφαίρια.
Εκτός από την αναστολή της παραγωγής ερυθρών αιμοσφαιρίων, η κυτταροαγωγική θεραπεία βελτιώνει συχνά πολλά από τα συμπτώματα που προκαλούνται από την πολυκυτταραιμία. Για αυτόν τον λόγο, η κυτταροαγωγική θεραπεία χρησιμοποιείται συνήθως ακόμη και σε ασθενείς χαμηλού κινδύνου που έχουν ενοχλητικά και επίμονα συμπτώματα.
Αρκετά κυτταροαγωγικά φάρμακα χρησιμοποιούνται για τη θεραπεία της πολυκυτταραιμίας, συμπεριλαμβανομένων των υδροξυουρίας, βουσουλφάνης, ρουξολιτινίμπης και ιντερφερόνης άλφα.
Οι περισσότεροι ειδικοί θεωρούν ότι η υδροξυουρία είναι η καλύτερη επιλογή πρώτης γραμμής, επειδή χρησιμοποιείται εδώ και δεκαετίες, είναι σχετικά φθηνή και είναι αρκετά καλά ανεκτή.
Η βουσουλφάνη δεν έχει ευνοήσει τη θεραπεία της πολυκυτταραιμίας, επειδή έχει συσχετιστεί ασθενώς με την επίμονη καταστολή του μυελού των οστών και την ανάπτυξη λευχαιμίας. Σήμερα χρησιμοποιείται κυρίως όταν άλλα φάρμακα έχουν δοκιμαστεί και έχουν αποτύχει.
Το ruxolitinib είναι εγκεκριμένο από το FDA για τη θεραπεία της πολυκυτταραιμίας vera ως φαρμάκου δεύτερης γραμμής, ειδικά σε άτομα που έχουν αποτύχει με υδροξυουρία. Δεν είναι φάρμακο πρώτης γραμμής κυρίως λόγω των εξόδων του και επειδή η μακροχρόνια αποτελεσματικότητά του και οι τοξικότητές του δεν είναι πλήρως γνωστές. Στην πράξη, οι περισσότεροι ειδικοί επιφυλάσσουν τη χρήση του για άτομα με πολυκυτταραιμία που έχουν σημειώσει διόγκωση του σπλήνα, επειδή η ρουξολιτινίμπη είναι ιδιαίτερα αποτελεσματική στη μείωση της σπληνικής διεύρυνσης.
Ιντερφερόνη άλφα για πολυκυτταραιμία vera. Η ιντερφερόνη άλφα είναι πιθανώς το πιο αγαπημένο φάρμακο δεύτερης γραμμής για την πολυκυτταραιμία. Είναι αρκετά αποτελεσματικό στη θεραπεία αυτής της κατάστασης. Έως και το 80% των ασθενών που έλαβαν ιντερφερόνη άλφα επιτυγχάνουν έλεγχο των ερυθρών αιμοσφαιρίων τους, μείωση των συμπτωμάτων (συμπεριλαμβανομένου του κνησμού) και μείωση του μεγέθους της σπλήνας. Ορισμένες μελέτες δείχνουν ότι η ιντερφερόνη άλφα μπορεί να παράγει κάπως καλύτερο έλεγχο της νόσου από την υδροξυουρία.
Ωστόσο, η ιντερφερόνη άλφα είναι πιο δύσκολο να ανεχθεί από την υδροξυουρία, και είναι επίσης πολύ πιο ακριβή.
Μια νεότερη μορφή ιντερφερόνης άλφα, που ονομάζεται πεγκυλιωμένη ιντερφερόνη άλφα-2α, (που πωλείται με την επωνυμία Pegasys), φαίνεται σήμερα να είναι ο πιο ευνοϊκός τύπος ιντερφερόνης άλφα για τη θεραπεία της πολυκυτταραιμίας.
Το "πεγκυλιωμένο" αναφέρεται στο γεγονός ότι μια αλυσίδα πολυαιθυλενογλυκόλης έχει προστεθεί στην ιντερφερόνη άλφα. Η πεγκυλίωση μειώνει τις παρενέργειες του φαρμάκου και το καθιστά πιο ανεκτό και παρατείνει τη δραστηριότητά του (μειώνοντας τη συχνότητα των ενέσεων). Συνεχίζονται μελέτες που συγκρίνουν την αποτελεσματικότητα της πεγκυλιωμένης ιντερφερόνης άλφα-2α με την υδροξυουρία.
Η πεγκυλιωμένη ιντερφερόνη άλφα-2a χορηγείται ως υποδόρια ένεση, ξεκινώντας με μια δόση 45 μικρογραμμαρίων (mcg) εβδομαδιαίως, και αυξάνοντας τη δόση στα 180 mcg κατ 'ανώτατο όριο εβδομαδιαίως ως ανεκτή, ενώ παρακολουθείται ο αιματοκρίτης και τα συμπτώματα.
Παρενέργειες
Οι συχνές ανεπιθύμητες ενέργειες της πεγκυλιωμένης ιντερφερόνης άλφα-2α περιλαμβάνουν ναυτία, έμετο, ασθένεια που μοιάζει με γρίπη, πυρετό, αϋπνία, ευερεθιστότητα, μυϊκό πόνο και απώλεια όρεξης.
Οι λιγότερο συχνές αλλά πιο σοβαρές ανεπιθύμητες ενέργειες περιλαμβάνουν την πρόκληση αυτοάνοσων παθήσεων όπως η ψωρίαση, ο λύκος και η ρευματοειδής αρθρίτιδα. σοβαρές διαταραχές της διάθεσης και κατάθλιψη, που μπορεί να περιλαμβάνουν ψευδαισθήσεις, μανία και επιθετική συμπεριφορά. αυξημένη ευαισθησία σε λοιμώξεις και αύξηση της αρτηριακής πίεσης που μπορεί να οδηγήσει σε εγκεφαλικό επεισόδιο.
Μια λέξη από το Verywell
Η ιντερφερόνη άλφα είναι φάρμακο που προέρχεται από ανθρώπινα κύτταρα που ρυθμίζει το ανοσοποιητικό σύστημα, καταπολεμά ορισμένες μολύνσεις και έχει αντικαρκινική δράση. Είναι χρήσιμο στη θεραπεία της πολυκυτταραιμίας, μιας μορφής νεοπλάσματος. Επί του παρόντος θεωρείται φάρμακο δεύτερης γραμμής για αυτήν την πάθηση.
Νεότερα σκευάσματα ιντερφερόνης άλφα, με στόχο τη μείωση της τοξικότητας και την αύξηση της διάρκειας δράσης της, αξιολογούνται σε τυχαιοποιημένες δοκιμές για να προσδιοριστεί εάν θα μπορούσε τελικά να γίνει φάρμακο πρώτης γραμμής για την πολυκυτταραιμία.
- Μερίδιο
- Αναρρίπτω
- ΗΛΕΚΤΡΟΝΙΚΗ ΔΙΕΥΘΥΝΣΗ
- Κείμενο